– 90 % der auswertbaren Patienten (27/30) leben und sind frei von schweren funktionellen Behinderungen (major functional disablities, MFDs)* nach zwei Jahren Nachbeobachtung in der Phase-2/3-Studie Starbeam (ALD-102)1 – Patienten […]
Autor: Firma bluebird bio (Germany)
bluebird bio präsentiert neue Ergebnisse aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD), einschließlich aktualisierter Langzeitdaten
. – Die Langzeitergebnisse der Phase-2/3-Studie Starbeam (ALD-102/LTF-304) weisen auf ein dauerhaftes Ansprechen nach der Behandlung mit eli-cel hin. Alle 20 Patienten, die nach zwei Jahren frei von schweren funktionellen […]