Antisense Therapeutics – DGWA Update

Europäische Investoren haben seit November 2020 starkes Interesse an Antisense Therapeutics gezeigt, seit das Unternehmen über die Börsennotierungen in Deutschland handelbar ist. Die Umsätze an den deutschen Börsen verzeichneten im März 2021 einen Anstieg von mehr als 100% gegenüber Dezember 2020. Seit dem wurden einige wichtige Meilensteine erreicht, die zu einem 110%igen Anstieg des Aktienkurses bis zum 26. April 2021 beigetragen haben.

Überblick über die erreichten Meilensteine: 

• Das Pädiatrische Prüfkonzept (PIP) für ATL1102 bei DMD wurde im Februar 2021 bei der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) eingereicht. Das PIP ist ein wichtiger Schritt vor der Einreichung des Antrags auf eine Phase-IIb-Studie bei der EMA, die für die zweite Jahreshälfte 2021 erwartet wird. Das PIP ist der Entwicklungsplan, der sicherstellen soll, dass alle notwendigen Daten durch Studien an Kindern gewonnen werden, um die Zulassung eines Medikaments für Kinder zu unterstützen. Das PIP umfasst das gesamte pädiatrische Entwicklungsprogramm für ATL1102 bei DMD.
• Das Unternehmen hat mit der Herstellung des Wirkstoffs ATL1102 für die Phase IIB-Studie begonnen.
• Unterstützung durch Dr. Gil Price (beratender medizinischer Direktor in den USA) bei Gesprächen mit der US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel (FDA) und Vertretung beim Tag der Seltenen Krankheit im März. Dr. Price unterstützt Antisense durch umfassende Erfahrung im Bereich der DMD-Medikamentenentwicklung. Er war von 2007 bis 2016 Non-Executive Director bei Sarepta Therapeutics, und half dabei, das Unternehmen von einer Marktkapitalisierung von 80 Millionen US-Dollar zu einem Multi-Milliarden-Dollar-Unternehmen zu führen. Der von der FDA organisierte Tag der Seltenen Krankheit war für das Unternehmen eine Chance, zusätzliche Erkenntnisse aus der Seltenen Krankheiten Community und von den Mitarbeitern der FDA zu gewinnen. Das Feedback von Dr. Price war, dass die FDA sehr proaktiv mit den Unternehmen zusammenarbeitet und Partnerschaften eingeht, um sie zu unterstützen und "den Ball auf die effizienteste und effektivste Weise über die Zielline zu bringen", unterstützt durch klinische Daten.
• Ernennung von Dr. Charmaine Gittleson zum Non-Executive Director des Unternehmens im März.  Dr. Gittleson ist eine Führungskraft mit umfangreicher internationaler Erfahrung als pharmazeutische Ärztin und Unternehmensführerin in den Bereichen pharmazeutische Arzneimittelentwicklung, Governance und Risikomanagement, die sie in ihrer 15-jährigen Tätigkeit beim globalen Pharmariesen CSL Limited (ASX: CSL Marktkapitalisierung: 120 Milliarden AUD) erworben hat.
• Im September 2020 erteilte die FDA dem Unternehmen den RPD-Status (Seltene Pädiatrische Krankheit) für ATL1102 zur Behandlung von DMD. Das bedeutet, wenn ATL1102 von der FDA zugelassen wird, kann es einen Priority Review Voucher (PRV) erhalten. Ein PRV kann frei gehandelt werden, und jüngste Verkäufe handelten bis zu 80 Mio. €.  
• Das vermeintliche Scheitern der Microdystrophin-Gentherapie von Sarepta im Januar (der motorische Funktionstest der Phase 2 bei ambulanten DMD-Patienten wurde nicht bestanden), hat ein breiteres Interesse an Antisense und den entzündungshemmenden Wirkungen von ATL1102 geweckt. Es ist anerkannt, dass die Behandlung von DMD in der Zukunft ein vielschichtiger Ansatz sein wird, der eine Kombination von Interventionspunkten und Medikamenten verwendet, wie im untenstehenden Diagramm dargestellt . ATL1102 wirkt für den Interventionsmechanismus Entzündung.

Überblick über das Unternehmen
Antisense Therapeutics ist ein australisches Biotech-Unternehmen, das Antisense-Pharmazeutika für seltene Krankheiten in großen, wenig erschlossenen Märkten entwickelt und vermarktet.

Die Produkte wurden in Lizenz von der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben.

Dies führt zu einer deutlichen Verringerung des Geschäfts- und Investitionsrisikos, da Ionis bereits Milliarden von Dollar in die Entwicklung und Kommerzialisierung seiner Plattformtechnologie investiert hat, wobei die Medikamente bereits umfangreiche klinische Studien durchlaufen haben und eine Reihe von ihnen bereits von den Zulassungsbehörden in den USA und der EU genehmigt wurden. Mark Diamond, CEO von Antisense, hebt diesen Vorteil für das Unternehmen hervor: "Es gibt einen gut etablierten Entwicklungsweg und eine Datenbank mit klinischen Erfahrungswerten, auf die wir bei der Entwicklung unserer eigenen Medikamente zurückgreifen können".

Der Fokus des Unternehmens liegt auf ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der sich in der klinischen Entwicklung für DMD befindet.

DMD ist eine verheerende genetisch bedingte Muskelschwunderkrankung mit einer 100-prozentigen Sterblichkeitsrate. Derzeit sind Kortikosteroide die einzige Behandlung für die Muskelentzündung, die zum Verlust der Muskelfunktion und Muskelkraft führt. Kortikosteroide reduzieren die Entzündung und verlangsamen damit das Fortschreiten der Krankheit. Die langfristige Einnahme dieser Medikamente kann jedoch erhebliche Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, verminderte Knochendichte und Wachstumsverzögerungen haben. Die Krankheit betrifft derzeit etwa 16 von 100.000 männlichen Geburten in den USA und 21 von 100.000 in Europa.

Der weltweit zu erschließende Markt für die Behandlung von DMD wird im Jahr 2023 voraussichtlich rund 4,1 Mrd. USD betragen. Die Medikamentenpreise für seltene Krankheiten sind hoch. In den USA lagen die Preise für die letzten 3 DMD-Behandlungen, die in den letzten 4 Jahren zugelassen wurden, zwischen 51.000 € und 246.000 € pro Patient und Jahr.

Antisense Therapeutics berichtete im vergangenen Jahr über sehr vielversprechende Anzeichen von Wirksamkeit aus einer kleinen Phase-II-Studie. Nicht-ambulante (an den Rollstuhl gebundene) DMD-Patienten, die einmal wöchentlich über sechs Monate mit ATL1102 behandelt wurden, zeigten eine Verbesserung der Funktion der oberen Gliedmaßen und den Erhalt der Muskelmasse im Vergleich zu den Verlusten, die bei einer vergleichbaren externen Kontrollgruppe beobachtet wurden, und im Vergleich zu den Verlusten, die in veröffentlichten Daten bei Patienten unter Kortikosteroidbehandlung berichtet wurden. Phase IIb wird eine größere 1-Jahres-Studie mit nicht-ambulanten (an den Rollstuhl gebundenen) DMD-Patienten in Europa sein, die voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2021 beginnen wird. Es wird erwartet, dass es sich um eine zulassungsfähige Studie handelt, so dass das Unternehmen bei erfolgreichen Ergebnissen schnell in Richtung Kommerzialisierung und Umsatzgenerierung gehen kann.

WEITERE INFORMATIONEN

Weitere Informationen zu Antisense Therapeutics finden Sie in den folgenden Links:

1. YouTube Video: Antisense Therapeutics – Video mit CEO Mark Diamond

2. Research Reports: Antisense Therapeutics – Broker Reports

3. Deutsche Investorenpräsentation:
Antisense Therapeutics – Investorenpräsentation November 2020