Antisense Therapeutics – DGWA Update

Antisense ist seit kurzem durch eine Zweitnotierung auch an der Frankfurter Börse handelbar und erfüllt gleich mehrere Kriterien für wachstumsorientierte und Biotech-Investoren:

• Die Produkte des Unternehmens sind von Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS) einlizensiert, einem etablierten Marktführer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten.
• Der zu erschließende Markt für DMD Pharmaka beträgt rund 3,5 Mrd. EUR.
• In den letzten 2 Jahren fanden bedeutende Transaktionen im DMD-Bereich statt, die den Wert und die Bedeutung der Gentherapie für seltene genetische Krankheiten unterstreichen.

Antisense Therapeutics Überblick

Das führende Medikament des Unternehmens ist ATL1102 – ein Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors für DMD. Am 14. Dezember 2020 erhielt das Unternehmen die Mitteilung, dass die Europäische Kommission ATL1102 als Orphan-Medikament für DMD zugelassen hat. Dieser Status bringt Entwicklungs- und Vermarktungsanreize in Europa mit sich.

Die klinischen Studien der Phase II sind abgeschlossen und zeigen vielversprechende Ergebnisse. Die Indikatoren für die Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie wurden erfüllt, zusammen mit dem Nachweis einer signifikanten Reduktion der Anzahl von Hirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS).

Das Unternehmen verfügt über ein zweites Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR) abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit der Wachstumsstörung Akromegalie zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Der Beginn der Phase-IIb-Studien in Europa wird in 2021 erwartet. Die Studie wird wahrscheinlich eine zulassungsfähige Studie sein, die den Weg für die Kommerzialisierung und die Generierung von Einnahmen in naher Zukunft ebnet.

Warum Antisense und mRNA-Pharmaka ein großes Potenzial darstellen
Die ca. 30.000 Gene im menschlichen Körper können in etwa 85.000 verschiedene mRNA umgeschrieben werden, die in der Zelle jeweils als Vorlage für die Synthese eines anderen Proteins dienen. Konventionelle pharmazeutische Arzneimittel binden typischerweise an das Protein, um eine Krankheit zu behandeln.

Antisense-Pharmaka sind so konzipiert, dass sie an die mRNA eines Zielproteins binden und so den Prozess der Proteinproduktion hemmen. mRNA ist genauso wichtig wie die DNA. Ohne mRNA würde der genetische Code nie vom Körper genutzt und keine Proteine hergestellt werden.

mRNA-Pharmaka erhalten enorme Aufmerksamkeit durch den SARS-CoV-2-Impfstoff von BioNTech SE und Pfizer, der durch das Einfügen des genetischen Codes für das Spike-Protein in das Zytoplasma der Zelle funktioniert. Der genetische Code im Impfstoff liegt in einer Form vor, die mRNA genannt wird.

Der Präsident von Moderna Therapeutics Inc., Stephen Hodge, hat mRNA als „die Software des Lebens" bezeichnet.

Das Potenzial für Antisense Therapeutics 
Kürzliche Transaktionen in der Branche machen das Potenzial für Antisense Therapeutics deutlich.

Eli Lilly zahlte kürzlich 100 Mio. USD an Precision BioSciences für deren Gentherapieprogramm, das In-vivo-Gentherapien für Duchenne-Muskeldystrophie beinhaltet.

GlaxoSmithKline hat in 2019 mit ProSense 694 Mio. USD in Antisense-Pharmaka für Behandlungen wie Muskeldystrophie investiert. Insgesamt belaufen sich die bisherigen Investitionen im Bereich Antisense auf etwa 2,8 Mrd. USD.

Im August dieses Jahres gaben Evotec SE (FSE: EVT) und das führende private deutsche Unternehmen für Antisense-Wirkstoffforschung, Secarna Pharmaceuticals GmbH, eine strategische Partnerschaft im Bereich der Antisense-Oligonukleotide bekannt.

Die Roche Holding AG hat kürzlich die EU-Rechte für Sarepta Therapeutics für eine Gentherapie für DMD im Frühstadium für USD 1,15 Mrd. im Voraus und USD 1,7 Mrd. in Form von Meilensteinen plus Umsatzbeteiligungen erworben. Interessant für Investoren ist, dass es eine Verbindung zwischen Antisense und Sarepta gibt, da William Goolsbee, ein ehemaliger Vorstandsvorsitzender von Sarepta, ein  Non-Executive Director von Antisense Therapeutics ist.

Das vollständige Update lesen Sie hier:
ANTISENSE THERAPEUTICS – DGWA UPDATE

Über Antisense 
Antisense ist ein in Melbourne, Australien ansässiges Biotech Unternehmen, das Antisense-Arzneimittel für große, unerschlossene Märkte entwickelt und vermarktet. Zu den Hauptaktionären gehören renommierte australische institutionelle Investoren im Bereich Biowissenschaften wie Platinum Asset Management. Die Produktpipeline ist im fortgeschrittenen Stadium mit positiven klinischen Phase-II- Ergebnissen von zwei Wirkstoffen – ATL1102 bei MS und DMD & ATL1103 bei Akromegalie. Managing Director und CEO Mark Diamond stellt das Unternehmen im folgenden Video vor:

YouTube Link: https://www.youtube.com/watch?v=l-lFcZ-YZj8&feature=youtu.be